Синдром Санфилиппо будет побежден

Дата добавления: Август 1st, 2013 - Комментариев нет

16480Одной из неизлечимых наследственных болезней сегодня является мукополисахаридоз или сокращенно МПС. Заболевание связано с нарушением обмена мукополисахаридов, вызванных недостаточностью лизосомных ферментов. Проявляется патология в виде различных дефектов костной, хрящевой, соединительной тканей. Тип наследования – аутосомно-рецессивный.

Болезнь проявляется с детства. Младенцы с синдромом Санфилиппо не отличаются от здоровых, только потом можно заметить мягкий дисморфизм лица. В старшем возрасте дети, кроме проблем с суставами и сильным ростом волос, страдают поведенческими расстройствами, в том числе истериками, гиперактивностью, агрессивностью и нарушениями сна.

Лечение сосредоточено на смягчении симптомов, по показаниям применяют психотропные средства. Продолжительность жизни больных синдромом Санфилиппо  не превышает 20–30 лет.

Исследовательская группа из Манчестерского университета впервые использовала генную терапию для лечения синдрома Санфилиппо у мышей. Был разработан новый метод лечения стволовыми клетками.  Предполагают, что тестирование препарата на людях продлится два года. Тот же метод способен замедлить другие нейродегенеративные заболевания, такие как болезнь Альцгеймера.

Еще по теме:
В продолжение статьи, Синдром Санфилиппо будет побежден, читайте:
Здесь Вы можете читать или оставлять отзывы и комментарии

Отзывов пока нет

Вы можете оставить первый отзыв или комментарий.
 

Оставить отзыв

Отзыв