Антисмысловая терапия нейродегенерации безопасна

Дата добавления: Апрель 26th, 2013 - Комментариев нет

neyrodegПроведена первая фаза испытаний препарата антисмысловой терапии, предназначенного для замедления развития наследственной формы бокового амиотрофического склероза (БАС, болезнь Лу-Герига). Доказано, что олигонуклеотид ISIS 333611безопасен для пациентов. В журнале Lancet Neurology опубликован отчет об испытаниях.

Это редкое,  медленно прогрессирующее дегенеративное заболевание центральной нервной системы на сегодня неизлечимо. При БАС поражаются двигательные нейроны, а это приводит к параличу и атрофии мышц. Состояние больных пытаются облегчить при помощи  рилузола, однако этот препарат малоэффективен.

Причиной заболевания у 10% пациентов стала наследственность, из них у 13% обнаружены мутации гена SOD1.

Американские ученые предлагают для торможения развития болезни применить метод антисмысловой терапии. Он основан на остановке синтеза белка SOD1 при помощи введения специально разработанных коротких нуклеотидных последовательностей (антисмысловых РНК, ас-РНК), комплементарных матричной РНК белка-мишени. Первым подобным препаратом, одобренным Управлением по продуктам и лекарствам США (FDA) в январе нынешнего года стало вещество Kynamro для лечения гомозиготной семейной гиперхолестеринемии.

Новое лекарство ISIS 333611, создано содружеством ученых из Washington University School of Medicine (Сент-Луис) и Калифорнийского университета (Сан-Диего). Медикамент вводят непосредственно в полость позвоночного канала. Препарат антисмысловой терапии ISIS 333611 был испытан на живой модели и доказал свою эффективность.

Клинические испытания безопасности антисмыслового олигонуклеотида ISIS 333611 были проведены в Massachusetts General Hospital. Он был признан хорошо переносимым и безопасным.

В перспективе подобный метод можно применять к лечению таких нейродегенеративных заболеваниях как болезни Альцгеймера, Хантингтона, Паркинсона.

Еще по теме:
В продолжение статьи, Антисмысловая терапия нейродегенерации безопасна, читайте:
Здесь Вы можете читать или оставлять отзывы и комментарии

Отзывов пока нет

Вы можете оставить первый отзыв или комментарий.
 

Оставить отзыв

Отзыв